En un avance significativo, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó en diciembre un tratamiento innovador para la anemia falciforme. Este innovador enfoque se basa en la manipulación del ADN de los pacientes mediante una tecnología conocida como CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats). Este avance marca un momento crucial en el campo de la edición genética, ya que la FDA ha dado luz verde al uso de Casgevy, una forma de terapia de edición genética basada en CRISPR, para tratar trastornos sanguíneos específicos.
Las raíces de este tratamiento revolucionario se remontan a 2012, cuando científicos estadounidenses y franceses descubrieron que las secuencias de código genético del sistema inmunitario podían manipularse y editarse mediante una enzima especializada conocida como CRISPR. Esta enzima, capaz de editar con precisión el ADN, abrió el camino a posibilidades terapéuticas revolucionarias.
Casgevy, una forma de terapia de edición genética que utiliza la tecnología CRISPR, se emplea en el tratamiento de la anemia falciforme. David Prentice, Vicepresidente de Asuntos Científicos del Instituto Charlotte Lozier, explica los entresijos de la terapia. El proceso comienza con las células madre adultas del propio paciente. La anemia falciforme dificulta la capacidad de los glóbulos rojos para transportar oxígeno debido a una mutación en las proteínas de la hemoglobina, lo que hace que se agrupen en forma de bastoncillos parecidos a una hoz. Casgevy, mediante CRISPR, realiza un corte preciso para desactivar un inhibidor de un tipo específico de gen de la hemoglobina, conocido como hemoglobina fetal. Esto permite la producción de hemoglobina fetal para transportar oxígeno, sustituyendo a la globina adulta normal mutada y abordando la causa raíz de la enfermedad.
Consideraciones éticas en la edición genética:
A medida que avanza el campo de la edición genética, las consideraciones éticas adquieren una importancia primordial. La conversación profundiza en las directrices éticas necesarias para los científicos que trabajan con la tecnología CRISPR. La distinción entre la ingeniería genética somática, que afecta a individuos ya nacidos, y la ingeniería genética germinal o hereditaria, que afecta a las generaciones futuras, es crucial. El caso del científico chino He Jiankui, que editó el código genético de embriones para prevenir el VIH, sirve de advertencia. David Prentice subraya la necesidad de normas éticas estrictas, sobre todo cuando se trata de modificaciones genéticas hereditarias.